Revumenib发现有效抗高射线KMT2AR急性白血病

单药疗法提供临床益惠,可帮助更多难处理白血病病人继续切换干细胞

LBA-5:复发/复发KMT2AR急性Leuki

sANDEEGO,12月betway体育手机版下载12,2023 — — 复发或复发急性白血病患者重排列赖氨甲酸2a基因,基因标记KMT2AR使用复元处理后总体响应率达63%,据第65届美国血科学会年会和博览会报告二阶段试验结果显示。Revumenib实验性定向治疗正在研究中,以治疗某些遗传异常的急性白血病测试提前中断, 原因是高效率高达预定阈值, 表示该药可为重排列KMT2Ar基因的病人提供新的和更有效的治疗选择

39%研究对象接受干细胞移植,一半研究参与者在数据截取时启动移植后维护处理基于这些结果, 研究者表示复元为更多病人移植干细胞提供了有希望的渠道, 干细胞移植是唯一已知攻击性难处理KMT2AR癌症治法

每当你复发或易碎急性白血病时 唯一解法就是移植Ibrahim Aldoss,MDbetway体育手机版下载卫生系副教授Stem手机移植观察鼓励持久和有意义的响应 其中许多病人成功移植还没有看到这种活动水平 与任何其他可用处理 在这个高级疾病环境中

KMT2AR遗传异常大约10%的急性白血病中发现并可能发生于儿童和成人数类白血病中KMT2AR急性白血病异常难治,大多数病人在化疗移植后重复制成人复发后恢复率和中位总体生存率仍然很低Revumenib小分子药 目标路径 表示KMT2A重排列白血病较早阶段I测试确定药安全并适当下药策略

第二阶段试验时,研究人员向有28天周期复发或复发KMT2AR急性白血病的94名病人口服复发多数(83%)有急性流水白血病,其余有急性淋巴性白血病或混合苯型急性白血病所有参与者都曾接受过癌症治疗,约一半曾接受干细胞移植

57名参与者用中央确认KMT2AR对药效进行了期中分析,并在这些病人最后注册后6个月执行,选择定时点以留出充裕时间应对药效分析显示,23%的病人得到了最优响应,即完全响应或完全响应并复元(表示癌症消失,血细胞计数恢复到正常或适当水平)。比例超出预定效率阈值, 审判提前停止

获响应的36名病人中,25名被定性为完全响应,这意味着从显微镜可见不到5%的骨髓细胞为癌症在这25名病人中,22名在院内测试可测量残留疾病,这是显示消除癌症深度的另一个标志,15名(68%)实现MRD-Ngi

表示这些病人对治疗反应优异阿尔多斯实验结果显示白血病中MT2AR基因异常为病人提供临床福利,而不管病人年龄大小,这种福利遍历KMT2AR白血病

82%的病人发生与治疗有关的不良事件,阿尔多斯Nausea分化综合症(一组表示对癌症处理反应的症状,癌症细胞成熟成正常细胞)和可逆QTc延期(量测对心电波的影响)最为常见约半数病人经历三级或三级以上与治疗有关的不良事件数据显示6.4%的病人因不良事件中止治疗,没有病人因偏差综合症或QTc延期中断

研究有限性在于它是一个单臂研究,使用历史照护标准控制结果比对结果而非随机控试数项附加研究正在进行中,测试复元结合其他护理标准急性白血病处理

研究由Syndax资助,

Ibrahim Aldoss市国家医疗中心将于12月12日晚破解摘要会议讨论这项研究122023上午9点太平洋时间A大厅

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