重心细胞疾病个人快速高度风险容留基因处理

成人和有镰状细胞病儿童的父母表示,他们接受基因治疗风险随条件严重性而大幅增长

baybet必威体育华盛顿市31 2023 — — 重镰状细胞病患者对新基因治疗极感兴趣并愿意接受相关风险并有机会治愈,据今日发布的研究报告验血.

SCD是一种继承红细胞失序症,影响美国约10万人疾病控制预防中心表示,SCD影响每365名黑人或非裔美国人出生中一人,16 300名西班牙裔美国人出生中一人带病者生来遗传变异,导致红细胞变形,导致疼痛危机和有时严重的健康复杂问题,如器官损伤和故障

目前的SCD护理标准包括像Hixyurea帮助表征管理等药物和骨髓移植等程序,这些程序一成功即可治愈SCD,但依赖寻找匹配的捐献者并冒高拒绝风险。

sCD提取sCD并编辑HSC内部的脱氧核糖核酸消除突变导致异常红细胞开发病人接受高剂量化疗后重注入基因修正HSCs但这些新疗法的风险-利益权衡尚不完全确定。过去几年里,还出现了基因治疗产品以治疗血液失序、癌症和其他稀有疾病

最近几十年中 美国SCD患者生存率大幅提高,但平均预期寿命约60岁-远比普通人低得多。 Juan Marcos Gonzalez博士说, 杜克大学医学院临床决策学和健康优先度测学专家兼研究主笔虽然当前治疗方法有益,但许多病人没有资格移植骨髓,而其他治疗方法无法完全消除SCD症候

置数基因解析等待美国食品药管局批准Gonzalez和他的团队启动研究 理解病人对这些新药的看法使用离散选择实验调查,向参与者介绍配对假设基因理疗法以及非基因理疗法基因理疗选择特征是,它们有可能消除SCD症状、延长预期寿命及其相关风险,包括与治疗有关的死亡率、不育症和增加癌症风险

横越三美临床网站在Cayenne Wellness的支持下完成了调查,Cayenne Wellness是一个由病人驱动的组织,174名成人病人和109名带SCD儿童的父母多数受调查者都愿意选择基因理疗方法而非替代方法然而,当基因治疗构成10%或更高死亡风险时,有温和症状的成人比儿童父母高消除SCD症状的可能性(平均约67%),最终选择基因治疗的可能性更高(约8%)。相形之下,有中度症状的成人需要低成功率接受基因疗法10%或30%的死亡风险,这些病人分别需要34%和37%的机率完全解决他们的SCD症状。

与SCD并存的成人和有SCD儿童的父母最常选择基因疗法,提供消除SCD症状和延长预期寿命的更高机会,较少选择死亡几率较高的基因疗法,控制其他因素

成人和带SCD儿童的父母愿意承受相对较高的风险以缓解他们的疾病症状冈萨雷斯并显示它有多麻烦父母会给我们看孩子们哭的视频 因为他们有疼痛危机身为父母,没有什么比看到你的孩子受难痛苦和无法做任何事情更难了。”
博士Gonzalez强调,基因疗法虽然令人振奋地选择治疗方法并代表治疗该疾病的重大突破,但费用昂贵,研究者无法将处理成本因素分解为调查题

研究限制之一是调查设计期间基因疗法开发,研究人员不得不对潜在风险作出教育假设,受访者则不得不自我报告其症状严重性。最后,研究侧重于病人对使用CRISPR-Cas9技术的一种基因治疗的意见,但随着各种基因工程技术的出现,这些技术的风险和收益将有所不同。
数位博士表示:「自开始研究以来,基因理疗方法大相径庭冈萨雷斯并随着不同类型的基因疗法得到认可 病人和他们的提供者将不得不决定什么最有利于他们我们希望继续探索病人理解和意愿 在未来几年尝试新疗法

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